Sredi decembra se je v Univerzitetnem kliničnem centru (UKC) Ljubljana pričela klinična študija GAIN-CTNNB1, v kateri bo najmanj 12 otrok z nevrorazvojnim sindromom CTNNB1 prejelo zdravljenje v obliki genske nadomestne terapije. Kot prvi je terapijo prejšnji teden prejel deček Urban, po katerem se zdravilo imenuje urbagen.
Družina dečka Urbana je po dolgotrajnem trudu in neomajnem boju za razvoj zdravila za redko genetsko bolezen CTNNB1 skoraj že izgubila upanje. Pomoč so iskali tudi v tujini, a rešitev vendarle nastaja doma.
V okviru akcije Koraki za Urbana so v torek na dobrodelnem koncertu v ljubljanski Hali Tivoli zbrali še 168.000 evrov, ki jih bodo namenili za razvoj programa genske terapije za sindrom CTNNB1, za katerim trpi mladi Urban Miroševič. Skupaj so v akciji zbrali več kot dva milijona evrov in tako dosegli cilj.
REPORTER MEDIA, d.o.o. © 2008-2025
Vse pravice pridržane.