Zolgensma, ki ga bolnik prejme z infuzijo, je trenutno najdražje zdravilo na svetu, odmerek za enega bolnika stane 2,1 milijona dolarjev.

Kot so za STA sporočili iz Novartisa, bo program namenjen bolnikom s spinalno mišično atrofijo (SMA), ki so mlajši od dveh let in živijo v državah, kjer zdravilo za to redko gensko bolezen še ni odobreno.

Zdravilo je trenutno odobreno samo v ZDA, v Evropi in na Japonskem pa naj bi odločitev o odobritvi sprejeli prihodnje leto.

V AveXisu načrtujejo, da bi program postal dolgoročen, dodatne odmerke naj bi dodajali vsakih šest mesecev glede na potrebe bolnikov in zmogljivosti proizvodnje.

V Novartisu se ob tem zavedajo, da program, v katerega bodo bolniki vključeni na podlagi anonimnega izbora, ne bo rešitev za vse družine po svetu, zato si prizadevajo za povečanje proizvodnje ter oblikovanje trajnih in etičnih rešitev za razširitev globalnega dostopa do zdravila. Zolgensmo za zdaj proizvajajo v eni tovarni, prizadevajo pa si, da bi prihodnje leto dobili dovoljenje za proizvodnjo še v dveh obratih.

Slovenska javnost je za zdravilo zolgensma izvedela zaradi dečka Krisa Zudicha z Obale, za katerega so bila v le nekaj dneh zbrana sredstva za zdravljenje v ZDA. Mali Kris je novembra na kliniki v Los Angelesu prejel zdravilo, mesec dni po terapiji pa je napredek očiten.

23-mesečni Kris namreč lahko že nekaj minut sam sedi, začenja se tudi sam hraniti. Zdravnik in starši ugotavljajo, da lažje diha, glas se mu je okrepil. Deček je čedalje dejavnejši in že sam posega po igračah. Vse bolj spodbudni so tudi krvni izvidi, je v sredo poročala TV Slovenija.