Slovenci stopili skupaj in zbrali 75.000 evrov za hudo bolno Karolino

V društvu Viljem Julijan so za zdravljenje štiriletne deklice Karoline, ki se spopada z redko boleznijo Cockayne sindromom tipa B, v dobrodelnih akcijah zbrali že skoraj tretjino denarja, ki ga potrebujejo za razvoj genskega zdravljenja za njeno bolezen.

V društvu so poudarili, da bi s tem zdravilom lahko zaustavili napredovanje bolezni in deklici rešili življenje. Pri genski terapiji v celice bolnika vnese zdrav oziroma normalen genski material, z namenom, da se popravi ali zamenja okvarjeni gen, so pojasnili.

Cockayne sindrom, tudi "bolezen hitrega staranja", je zelo redka genetska bolezen, ki povzroči okvaro in odmiranje celic v telesu, so razložili v društvu. V društvu so opozorili, da je povprečna življenjska doba bolnikov zgolj 12 let. Bolezen lahko povzroči poškodbe vida in sluha ter večinoma vodi v slepoto in gluhost pri zgodnji starosti. Povzroči lahko tudi težke okvare po celotnem telesu, v jetrih, ledvicah, možganih, koži in drugih organih.

V društvu so pojasnili, da zdravljenje s klasičnimi zdravili in posegi pri genetskih boleznih ni mogoče. V sklopu projekta Zdravilo za Karolino razvoj genskega zdravljenja izvajajo raziskovalne skupine v ZDA in na Portugalskem. Izpostavili so, da zdravilo ne bo pomagalo le Karolini, temveč tudi drugim otrokom po svetu, ki trpijo za to redko boleznijo.

Ker je gensko zdravljenje edina možnost, s katero lahko pri Karolini zaustavijo napredovanje njene bolezni in ji s tem rešijo življenje, so se v društvu odločili, da z zbiralno akcijo nadaljujejo, vse dokler ne bodo zbrali dveh milijonov, ki jih potrebujejo za kritje stroškov razvoja zdravila.